Daratumumab - ยารักษาโรค multiple myeloma
Systemic amyloidosis คือ โรคที่เกิดจากการสะสมของโปรตีน amyloid ซึ่งมีโครงสร้างเป็นเส้นใย ภายในอวัยวะทั่วร่างกาย ส่งผลให้เกิดความผิดปกติ ปัจจุบันการศึกษาเกี่ยวกับโรค amyloidosis รายงานว่าโรคดังกล่าวมีอยู่ถึง 30 ชนิด ซึ่งหนึ่งในนั้นคือ โรคที่เกิดจากการสะสมของ amyloid ที่ผลิตโดย plasma cells ที่ผิดปกติของไขกระดูก จนทำให้เกิดความเสียหายต่ออวัยวะต่าง ๆ หรือเรียกว่า “systemic immunoglobulin light chain (AL) amyloidosis” ปัจจุบันโรคดังกล่าวยังไม่มียาที่มีหลักฐานเพียงพอต่อการรักษา และเป็นหนึ่งในโรคที่มีความต้องการทางการแพทย์สูง (Unmet Medical Needs) ด้วยเหตุนี้ บริษัท Janssen Pharmaceuticals จึงประกาศว่า ทางบริษัทได้ยื่นคำร้องขออนุมัติข้อบ่งใช้เพิ่มเติม สำหรับการใช้ยา daratumumab ในผู้ป่วย systemic AL amyloidosis เมื่อวันที่ 2 ธันวาคม 2020 ที่ผ่านมา
|------------------------------------------|
📌สนับสนุนเเอปฯ ดีๆ เพื่อการเเพทย์เพียง
ดูข่าวเเละบทความทางการเเพทย์ทั้งหมดที่เรามี ฟรี! ได้ที่ >>https://bit.ly/3fZUcFe << 🙀📲
The all in 1 application for Healthcare professionals.
📰 Medical News, Journals & research summary
👨🏽🎓 CPE/CPD
🎥 Medical Talk VDO
📲 Download for free now!
💛ทุกดาวน์โหลดคือกำลังใจในการทำงาน ขอบคุณค่ะ💛
|-------------------------------------------|
Systemic AL amyloidosis ถูกกำหนดให้อยู่ในหมวดโรคหายาก ซึ่งมีผู้ป่วยประมาณ 3,200 ราย ในญี่ปุ่น
Systemic AL amyloidosis ถูกกำหนดให้อยู่ในหมวดโรคหายาก (intractable diseases) ของญี่ปุ่น การสำรวจทางระบาดวิทยาทั่วประเทศญี่ปุ่นที่ดำเนินการในปี ค.ศ. 2014 พบว่า มีผู้ป่วยอยู่ประมาณ 3,200 ราย โดยโรคดังกล่าวเกิดจาก plasma cells ที่ผิดปกติ โดยมี monoclonal immunoglobulin (M protein) light chain (L chain) สะสมอยู่ภายนอกเซลล์ของอวัยวะหรือเนื้อเยื่อที่จำเพาะเจาะจงในรูปแบบของ amyloid ซึ่งเป็นโปรตีนเส้นใย ส่งผลให้การทำหน้าที่ของเนื้อเยื่อในอวัยวะเหล่านั้นผิดปกติไป
Daratumumab เป็นยากลุ่ม monoclonal antibody ที่จับกับ CD38 และได้รับอนุมัติเพื่อใช้รักษาโรค multiple myeloma ในญี่ปุ่นเมื่อปี 2017 ส่วนการยื่นคำร้องขออนุมัติในครั้งนี้เป็นการขออนุมัติในข้อบ่งใช้เพิ่มเติม สำหรับใช้ในผู้ป่วย systemic AL amyloidosis โดยอ้างอิงจากผลการศึกษาระยะที่ 3 ซึ่งเป็นการศึกษาร่วมกันระหว่างประเทศ
การศึกษาดังกล่าวได้ตรวจสอบประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา daratumumab โดยการเพิ่มยา daratumumab ใน CyBorD treatment (cyclophosphamide + bortezomib + dexamethasone) กลุ่มตัวอย่างคือ ผู้ป่วย systemic AL amyloidosis ที่ไม่เคยได้รับการรักษา จำนวน 388 ราย มี primary endpoint คือ complete response rate ตามเกณฑ์ของ International uniform response criteria for amyloidosis ซึ่งการศึกษาแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพและความทนต่อยา (efficacy and tolerability) ทั้งนี้ ยา daratumumab ถูกจัดเป็นยาที่มีความต้องการทางการแพทย์สูง และถูกกำหนดให้เป็นยากำพร้า (orphan drug) ในวันที่ 25 พฤศจิกายน 2020
ระยะเวลาการรอดชีวิตของผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาอยู่ที่ประมาณ 13 เดือน และมีการพยากรณ์โรคที่ไม่ดี
อวัยวะที่มักได้รับความเสียหายจาก systemic AL amyloidosis ได้แก่ ไต หัวใจ ตับ และเส้นประสาทส่วนปลาย (peripheral nerve) จะมีอาการแตกต่างกันไปตามประเภทของโรค ทั้งนี้ systemic AL amyloidosis เป็นโรคที่ร้ายแรงถึงชีวิต มีการศึกษารายงานว่า อัตราการรอดชีวิตหลังได้รับการวินิจฉัยโรค อยู่ที่ประมาณ 13 เดือน หากไม่มีการรักษาเชิงรุก
Systemic AL amyloidosis แบ่งออกเป็นกลุ่มที่เกิดร่วมกับ multiple myeloma และกลุ่มที่ไม่พบโรคประจำตัวอย่างชัดเจน หลักสำคัญในการรักษาโรคดังกล่าว คือ การจำกัดปริมาณ M protein โดยเร็วที่สุด ซึ่งเป็นการนำวิธีการรักษาโรค multiple myeloma มาใช้ อย่างไรก็ตาม แม้จะมีการแนะนำให้ใช้ autologous stem cell transplant (ASCT) และการรักษาด้วยยา targeted therapy ต่อ malignant plasma cells (anti-plasma cell therapy) ตามแนวทางปฏิบัติ (guideline) ทั้งในและนอกญี่ปุ่นก็ตาม แต่ก็ยังไม่มีหลักฐานเพียงพอจะใช้ยืนยันประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการรักษาด้วยวิธีดังกล่าว
ที่มา:
ดูข่าวเเละบทความทางการเเพทย์ทั้งหมดที่เรามี ฟรี! ได้ที่ >>https://bit.ly/3fZUcFe << 🙀📲
MLT - การขออนุมัติยาแอนติบอดีที่มีแนวโน้มในการรักษาโรค Amyloidosis
- 1
โฆษณา
- ดาวน์โหลดแอปพลิเคชัน
- © 2024 Blockdit
