การรักษาเอชไอวีได้รับไฟเขียวสำหรับการทดลองในมนุษย์ การบำบัดด้วย CRISPR นั้นจัดส่งเพียงครั้งเดียว โดยKristin Houser
23 ตุลาคม 2564
CRISPR
การรักษาเอชไอวีได้รับไฟเขียวสำหรับการทดลองในมนุษย์
เครดิต: Chris Bjornberg / ScienceSource
องค์การอาหารและยา (FDA) ได้ให้ Excision BioTherapeutics เป็นไฟเขียวเพื่อเริ่มการทดลองในมนุษย์เกี่ยวกับการรักษาเอชไอวีโดยใช้ CRISPR ซึ่งอาจเป็นวิธีรักษาได้ ซึ่งทำได้โดยการให้ยาทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว
Kamel Khalili ผู้ร่วมก่อตั้ง Excision บอกกับ Philadelphia Inquirerว่า“กลยุทธ์ของเราตั้งแต่เริ่มต้นคือการทำให้ง่ายต่อการได้รับ ไม่ใช่แค่ในห้องปฏิบัติการที่มีอุปกรณ์ครบครัน” “ถ้าทำได้ก็เอาไปที่ไหนก็ได้”
ความท้าทาย:ทุกวันนี้ ผู้ติดเชื้อเอชไอวีสามารถคาดหวังที่จะมีชีวิตอยู่ตราบเท่าที่คนไม่ติดเชื้อหากพวกเขาให้การรักษาด้วยยาต้านไวรัส (ART) ซึ่งเป็นยาที่ต้องใช้ร่วมกันทุกวัน ไม่นานหลังการวินิจฉัย แต่ยาเหล่านี้มีข้อเสียอยู่
“แม้ว่าการรักษาไวรัสสามารถจัดการการติดเชื้อเอชไอวีที่พวกเขาจำเป็นต้องรักษาชีวิตยาวผลกระทบสาเหตุข้างเคียงและไม่ได้ให้เป็นไปได้ของการรักษาที่ทำงาน” ตัดตอนซีอีโอแดเนียล Dornbusch กล่าวในการแถลงข่าว
“ถ้าทำได้ก็เอาไปที่ไหนก็ได้”
KAMEL KHALILI
การรักษาที่หายากที่สุด:จนถึงตอนนี้ มีเพียงสามคนเท่านั้นที่รักษาให้หายขาดจากเชื้อเอชไอวี (หมายถึงไวรัสเกือบทั้งหมดถูกกำจัดและสิ่งที่เหลืออยู่ไม่สามารถก่อให้เกิดความเจ็บป่วยได้) พวกเขาแต่ละคนได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกเพื่อรักษามะเร็ง และไขกระดูกมาจากผู้บริจาคที่ยีนทำให้พวกเขาดื้อต่อเอชไอวี
แต่วิธีการนี้ไม่เพียงแต่ล้มเหลวในการรักษาผู้อื่นที่ติดเชื้อเอชไอวีอย่างได้ผล แต่ยังไม่ใช่ทางเลือกในการรักษาเอชไอวีสำหรับคนส่วนใหญ่ด้วย
“ถ้าคุณสบายดี ความเสี่ยงในการปลูกถ่ายไขกระดูกนั้นมากกว่าความเสี่ยงที่จะกินยาเม็ดทุกวัน” Graham Cooke นักวิจัยทางคลินิกที่ Imperial College London กล่าวกับ Natureในปี 2019
การรักษา HIV : การรักษา HIVของ Excision EBT-101 ใช้ CRISPR เพื่อค้นหา DNA ของ HIV ที่แฝงตัวอยู่ในเซลล์ของมนุษย์และตัดออกเป็นสามแห่ง
“หากคุณทำการตัดเพียงครั้งเดียว ไวรัสก็สามารถกลายพันธุ์รอบๆ ตัวมันได้ เราให้ตัดหลายที่จะยกเลิกการใช้งานจีโนมของไวรัส” Dornbusch บอก Fierce ไบโอเทค
EBT-10 ได้ทำงานไปแล้วในระดับหนึ่งแล้วในเซลล์ของมนุษย์ แบบจำลองเมาส์ และไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ที่ติดเชื้อ SIV (เอชไอวีในรุ่น simian) ขณะนี้ FDA ให้พรแล้ว Excision สามารถทดสอบการรักษาเอชไอวีในมนุษย์ได้ โดยคาดว่าจะมีการทดลองด้านความปลอดภัยก่อนสิ้นปี 2564
“เราจำเป็นต้องกำจัดไวรัสทุกตัวเพื่อให้หายขาดหรือไม่? เรายังไม่รู้”
ทริเซีย บูร์โด
จำนวนที่ถูกต้อง: EBT-10 สามารถกำจัด HIV ออกจากเซลล์ของโฮสต์ได้ แต่ปริมาณของไวรัสที่กำจัดนั้นแตกต่างกันไป — สองในสามของหนูยังคงติดเชื้ออยู่บ้าง และในไพรเมตบางตัว ยังคงมี DNA ของ HIV มากกว่า 60% หลังจากการรักษา.
อย่างไรก็ตาม ตามที่นักวิจัย Tricia Burdo บอกกับ Philadelphia Inquirer การกวาดล้าง 100% อาจไม่จำเป็น: “นั่นคือคำถามในฟิลด์ [การวิจัย]: เราต้องกำจัดสำเนาไวรัสทั้งหมดเพื่อให้หายขาดหรือไม่? เรายังไม่รู้”
หาก EBT-10 หน้าที่สามารถรักษาเอชไอวี, การส่งมอบผ่านทางยาทางหลอดเลือดดำเดียวจะทำให้ง่ายต่อการแจกจ่ายกว่าอายุการใช้งานของการรักษาด้วยยาต้านไวรัสโดยเฉพาะอย่างยิ่งในบางส่วนของสถานที่ที่เอชไอวีเป็นที่แพร่หลายมากที่สุดเช่นsub-Saharan Africa
โฆษณา
- ดาวน์โหลดแอปพลิเคชัน
- © 2024 Blockdit
