เปิดประตูสู่การรักษาโรคระบบประสาทด้วยเทคโนโลยีใหม่: JCR และ Modalis ร่วมมือพัฒนายีนบำบัดขั้นสูง
การรักษาโรคที่เคยคิดว่าเป็นไปไม่ได้กำลังกลายเป็นความจริง หนึ่งในการพัฒนาที่น่าตื่นเต้นที่สุดคือการรักษาด้วยยีนบำบัด (Gene Therapy) ซึ่งกำลังเปลี่ยนโฉมการรักษาโรคทางระบบประสาทส่วนกลาง (Central Nervous System: CNS) ล่าสุด JCR Pharmaceuticals และ Modalis Therapeutics ได้ประกาศความสำเร็จในขั้นต้นของการวิจัยร่วมกัน และพร้อมก้าวสู่ขั้นตอนต่อไปในการพัฒนายีนบำบัดสำหรับโรค CNS
โรคทางระบบประสาทส่วนกลาง เช่น โรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อสมองและไขสันหลัง มักเป็นโรคที่รักษายากและส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยอย่างมาก การพัฒนายีนบำบัดที่สามารถรักษาโรคเหล่านี้ได้อย่างมีประสิทธิภาพและปลอดภัยจึงเป็นความหวังใหม่สำหรับผู้ป่วยและครอบครัว นอกจากนี้ การใช้เทคโนโลยีที่ทันสมัยยังช่วยลดความยุ่งยากในการรักษา ทำให้ผู้ป่วยสามารถรับการรักษาได้ง่ายขึ้น
ความร่วมมือระหว่าง JCR และ Modalis
JCR Pharmaceuticals และ Modalis Therapeutics ได้เริ่มความร่วมมือในการวิจัยตั้งแต่เดือนธันวาคม 2023 เพื่อพัฒนายีนบำบัดสำหรับโรค CNS โดยใช้เทคโนโลยีเฉพาะตัวของทั้งสองบริษัท ได้แก่ J-Brain Cargo® ของ JCR ซึ่งช่วยให้ยาสามารถผ่านสิ่งกีดขวางระหว่างเลือดและสมอง (Blood-Brain Barrier: BBB) ได้ และ CRISPR-GNDM® ของ Modalis ซึ่งเป็นเทคโนโลยีการปรับเปลี่ยน epigenome โดยไม่ทำลายหรือเปลี่ยนแปลงลำดับ DNA
จากการวิจัยในขั้นต้น ทั้งสองบริษัทได้ยืนยันความสำเร็จในการพิสูจน์แนวคิด (Proof of Concept) และพร้อมที่จะก้าวสู่ขั้นตอนต่อไปในการพัฒนายีนบำบัดที่สามารถให้ผลการรักษาที่ดีขึ้น มีความปลอดภัยสูง และลดภาระการรักษาด้วยการฉีดเข้าเส้นเลือด (Intravenous Injection: IV)
"ภาพจาก www.jcrpharm.co.jp"
เทคโนโลยีที่ใช้การรักษา
- ●J-Brain Cargo®: เทคโนโลยีนี้ช่วยให้ยาสามารถผ่าน BBB ซึ่งเป็นอุปสรรคใหญ่ในการรักษาโรคทางสมอง โดยปกติแล้ว ยาหลายชนิดไม่สามารถผ่าน BBB ได้ ทำให้การรักษาโรคทางสมองเป็นเรื่องยาก J-Brain Cargo® จึงเป็นกุญแจสำคัญที่เปิดประตูสู่การรักษาโรค CNS ที่มีประสิทธิภาพมากขึ้น
- ●CRISPR-GNDM®: เทคโนโลยีนี้ช่วยปรับเปลี่ยนการแสดงออกของยีนที่เกี่ยวข้องกับโรคโดยไม่ทำลาย DNA ซึ่งแตกต่างจาก CRISPR แบบดั้งเดิมที่ตัด DNA การไม่ทำลาย DNA ทำให้มีความปลอดภัยสูงและลดความเสี่ยงของการเกิดผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์
ความเห็นจากผู้บริหาร
ดร. Hiroyuki Sonoda จาก JCR กล่าวว่า "เราภูมิใจที่ได้ร่วมมือกับ Modalis ในการพัฒนายีนบำบัดที่อาจเปลี่ยนชีวิตผู้ป่วยได้ การรวมเทคโนโลยี J-Brain Cargo® และ CRISPR-GNDM® เข้าด้วยกันเปิดโอกาสใหม่ๆ ในการรักษาโรคทางระบบประสาทที่เคยคิดว่าเป็นไปไม่ได้"
Haruhiko Morita ซีอีโอของ Modalis กล่าวเสริมว่า "การก้าวสู่ขั้นตอนต่อไปของการวิจัยร่วมกับ JCR เป็นความสำเร็จที่เกิดจากความพยายามของทั้งสองบริษัท เราเชื่อว่า CRISPR-GNDM® มีศักยภาพมหาศาลในการรักษาโรค CNS และการรวมกับ J-Brain Cargo® จะเป็นจุดเปลี่ยนสำคัญในการพัฒนายีนบำบัด"
ผลกระทบทางการเงิน
ทั้ง JCR และ Modalis คาดว่าการประกาศนี้จะส่งผลกระทบเพียงเล็กน้อยต่อผลการดำเนินงานทางการเงินในปีนี้ (JCR: สิ้นสุดมีนาคม 2025, Modalis: สิ้นสุดธันวาคม 2025) อย่างไรก็ตาม ความสำเร็จในระยะยาวอาจส่งผลดีต่อการเติบโตของทั้งสองบริษัท
การร่วมมือระหว่าง JCR Pharmaceuticals และ Modalis Therapeutics เป็นตัวอย่างที่ดีของการผสมผสานเทคโนโลยีเพื่อสร้างนวัตกรรมการรักษาที่มีศักยภาพสูง การพัฒนายีนบำบัดสำหรับโรค CNS ไม่เพียงแต่จะช่วยผู้ป่วยเท่านั้น แต่ยังเป็นการเปิดประตูสู่การรักษาโรคทางพันธุกรรมอื่นๆ ในอนาคตอีกด้วย
ทิ้งท้าย
- ●JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. เป็นบริษัทเภสัชกรรมที่ตั้งอยู่ในประเทศญี่ปุ่น และมีการจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ โดยหุ้นของ JCR Pharmaceuticals จดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์โตเกียว (Tokyo Stock Exchange) โดยมีรหัสหุ้นคือ 4552
- ●Modalis Therapeutics Corporation เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่ตั้งอยู่ในประเทศญี่ปุ่น และมีการจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ หุ้นของ Modalis Therapeutics จดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์โตเกียว (Tokyo Stock Exchange) โดยมีรหัสหุ้นคือ 4883
เอกสารอ่านเพิ่มเติม
โฆษณา
- ดาวน์โหลดแอปพลิเคชัน
- © 2025 Blockdit
