ยาที่แพงที่สุดในโลก
บทความนี้จะเป็นอีกหนึ่งเสียงที่ยืนยันว่า แวดวงเภสัชกรรมของโลกใบนี้ได้ก้าวสู่ยุคใหม่อย่างเต็มตัว โลกของยาเคมีที่เราเข้าใจและใช้กันมาอย่างยาวนานกว่าร้อยปี กำลังจะเปลี่ยนเข้าสู่ยุคของเภสัชกรรมแม่นยำ ที่เป้าหมายการรักษามีความจำเพาะและลดอาการไม่พึงประสงค์จากการใช้ยา
วันนี้จึงเอายา 5 อันดับแรก ที่มีราคาต่อโดส(Dose) ที่แพงที่สุด และขอบอกไว้ก่อนเลยว่ายาเหล่านี้ ใกล้ตัวเรามากกว่าที่ใครหลายคนคิดอย่างแน่นอน
อันดับที่ 5 - autologous cd34+ cells (ba-t87q-globin gene) หรือ Zynteglo
Zynteglo เป็นยาประเภท gene therapy ใช้รักษา โรคเบต้าธาลัสซีเมีย (Beta-Thalassemia) ซึ่งเป็นโรคที่ทำให้ร่างกายผลิตฮีโมโกลบินได้น้อยกว่าปกติ Zynteglo เป็น ex vivo gene therapy ที่ใช้ hematopoietic stem cells (HSCs) ของผู้ป่วยเอง โดยผ่านกระบวนการทางวิศวกรรมพันธุกรรมเพื่อนำยีนที่ทำงานได้ปกติกลับเข้าสู่ร่างกาย
โดยแพทย์ทำการเก็บ CD34+ hematopoietic stem cells จากไขกระดูกของผู้ป่วย จากนั้นนำเซลล์ที่ได้รับการแก้ไข (Autologous CD34+ Cells) กลับเข้าสู่ร่างกายของผู้ป่วยผ่านการให้ทางหลอดเลือดดำ เมื่อเซลล์ต้นกำเนิดที่ถูกแก้ไขไปฝังตัวในไขกระดูก มันจะเพิ่มจำนวนและพัฒนาไปเป็น เม็ดเลือดแดงที่มีฮีโมโกลบินที่ทำงานได้ปกติ
งานวิจัยพบว่าผู้ป่วยที่ได้รับ Zynteglo มีระดับ Total Hemoglobin (Hb) ที่เพิ่มขึ้น และสามารถผลิตฮีโมโกลบินที่ทำงานได้เองโดยไม่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด และสามารถหยุดการถ่ายเลือดได้ถาวร (Transfusion Independence, TI) ภายใน 12-24 เดือนหลังได้รับการบำบัด
ด้วยราคาสูงถึง 2.8 ล้านดอลลาร์ต่อโดส ตีเป็นเงินไทยประมาณ 95 ล้านบาท ยานี้ช่วยให้ผู้ป่วยไม่ต้องได้รับการถ่ายเลือดเป็นประจำ พัฒนาโดย Bluebird Bio, Inc. และได้รับการอนุมัติจาก FDA เมื่อวันที่ 16 กันยายน 2022
อันดับที่ 4 - Elivaldogene autotemcel หรือ Skysona
Skysona เป็น Gene Therapy พัฒนาเพื่อรักษาโรคสมองหายาก ชื่อ อะดรีโน ลิวโคดิสโทรฟี (Cerebral Adrenoleukodystrophy - CALD) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลางและเป็นอันตรายถึงชีวิต
โรค CALD เกิดจาก การกลายพันธุ์ในยีน ABCD1 ซึ่งมีหน้าที่ควบคุมการผลิตโปรตีน Adrenoleukodystrophy Protein (ALDP) ที่เกี่ยวข้องกับการกำจัดกรดไขมันสายยาวมาก (Very-Long-Chain Fatty Acids, VLCFAs) ภายในเซลล์ เมื่อยีน ABCD1 ผิดปกติ จะทำให้ VLCFAs สะสมในเซลล์ประสาท ส่งผลให้เกิดการทำลายปลอกไมอีลิน (Myelin Sheath)
การสูญเสียไมอีลินนำไปสู่ความเสื่อมของระบบประสาท ทำให้เกิดอาการทางสมอง เช่น สูญเสียการเคลื่อนไหว ความจำเสื่อม และอาจถึงขั้นโคม่าและเสียชีวิตหากไม่ได้รับการรักษา ยา Skysona จึงมีหน้าที่ ดัดแปลงCD34+ Hematopoietic Stem Cells (HSCs) ให้กลับมาใช้ได้ตามปกติ
งานวิจัยทางคลินิกพบว่า Skysona สามารถชะลอหรือหยุดความก้าวหน้าของโรค CALD ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Skysona มี อัตราการอยู่รอดโดยไม่มีอาการทรุดลง (Major Functional Disability-Free Survival, MFD-Free Survival) สูงกว่าผู้ที่ไม่ได้รับการรักษา
ราคาของ Skysona ต่อโดส(ย้ำว่าต่อโดส) อยู่ที่ 3 ล้านดอล หรือราวๆ 100 ล้านบาท นี่เพียงแค่อันดับ 4 เท่านั้นเอง😢
อันดับ 3 - delandistrogene moxeparvovec-rokl หรือ Elevidys
Elevidys เป็นยาประเภท Gene therapy ที่ใช้รักษา โรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ (Duchenne Muscular Dystrophy - DMD)
โรค DMD เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน DMD gene บนโครโมโซม X ซึ่งมีหน้าที่ควบคุมการสร้างโปรตีน Dystrophin ผู้ป่วย DMD จะมี Dystrophin ผิดปกติหรือขาดหายไป ทำให้เซลล์กล้ามเนื้อเสื่อมสภาพ สูญเสียมวลกล้ามเนื้อ และเกิดภาวะกล้ามเนื้ออ่อนแรงตามลำดับ
ยา Elevidys เป็น AAV-mediated Gene Therapy ซึ่งใช้ไวรัส Adeno-Associated Virus Serotype 9 (AAV9) เป็นพาหะเพื่อนำยีนเข้าไปในเซลล์กล้ามเนื้อ เมื่อเข้าไปแล้ว AAV9 เป็นพาหะนำส่ง micro-dystrophin gene และถูกแปลงเป็น mRNA ต่อด้วยโปรตีน Micro-Dystrophin ทำหน้าที่คล้ายกับ Dystrophin ปกติ ช่วยรักษาเสถียรภาพของเยื่อหุ้มเซลล์กล้ามเนื้อ ลดการเสื่อมของเซลล์ และลดการอักเสบของกล้ามเนื้อ
Elevidys สามารถเพิ่มระดับ Micro-Dystrophin ในเซลล์กล้ามเนื้อได้อย่างมีนัยสำคัญ ผู้ป่วยบางรายมีการปรับปรุงด้าน ความแข็งแรงของกล้ามเนื้อและความสามารถในการเคลื่อนไหว หลังจากได้รับยา
Elevidys มีสนนราคาอยู่ที่ราว 3.2 ล้านดอล หรือ 108 ล้านบาท(ต่อโดส)
อันดับ 2 - fidanacogene elaparvovec หรือ Beqvez
ยา Beqvez (fidanacogene elaparvovec) และ Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) มีราคาสูงถึง 3.5 ล้านดอลลาร์ หรือราว 119 ล้านบาท ต่อโดส ทั้งสองเป็นยาบำบัดด้วยยีนที่ใช้รักษา โรคฮีโมฟีเลีย บี (Hemophilia B) ซึ่งเป็นโรคเลือดออกง่ายเนื่องจากร่างกายขาดแฟคเตอร์ IX
Beqvez พัฒนาโดย Pfizer และได้รับอนุมัติจาก FDA ในเดือนเมษายน 2024 ส่วน Hemgenix พัฒนาโดย CSL Behring และได้รับอนุมัติเมื่อเดือนพฤศจิกายน 2022
ยาทั้งสองมีกลไกสำคัญคือการเพิ่มระดับ Factor IX (FIX) ผ่านการถ่ายทอดยีน FIX ที่สามารถทำงานได้เข้าสู่เซลล์ของผู้ป่วย ในการศึกษาทางคลินิกพบว่า ผู้ป่วยที่ได้รับยาเพียงครั้งเดียวมีระดับ FIX เพิ่มขึ้นถึง 20-40% ของค่าปกติ ผู้ป่วยที่เคยต้องได้รับ FIX ทดแทนเป็นประจำสามารถลดหรืองดการใช้ FIX ทดแทนได้ นอกจากนี้ ยายังสามารถลดอัตราการเกิดภาวะเลือดออกได้อย่างมีนัยสำคัญ
อันดับที่ 1 - atidarsagene autotemcel หรือ Lenmeldy
มาถึงอันดับ 1 ยาที่แพงที่สุดในโลก(ข้อมูลปี 2024) คือยา Lenmeldy หรือ Generic name คือ atidarsagene autotemcel โดยมีราคาสูงถึง 4.25 ล้านดอลลาร์ต่อโดส หรือสูงถึง 144 ล้านบาท พัฒนาโดยบริษัท Orchard Therapeutics และต่อมาถูกซื้อกิจการโดย Kyowa Kirin
ยาดังกล่าวใช้รักษาโรคเมตาครัยมาติก ลิวโคดิสโทรฟี (Metachromatic Leukodystrophy - MLD) ซึ่งเป็นโรคร้ายแรงที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน ARSA (arylsulfatase A) ทำให้เกิดการสะสมของไขมันที่ทำลายปลอกไมอีลินซึ่งทำหน้าที่ป้องกันเซลล์ประสาท ส่งผลให้ผู้ป่วยสูญเสียความสามารถทางสติปัญญาและการเคลื่อนไหว Lenmeldy ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในเดือนมีนาคม 2024
โดย Lenmeldy ทำงานโดยดัดแปลงเซลล์ Hematopoietic Stem Cells - HSCs
ที่ยีนส์ arylsulfatase A ทำงานผิดปกติให้กลับมาทำงานได้ดังเดิม มาปลูกถ่ายเซลล์ใหม่เข้าไป ทำให้ HSCs พัฒนาเป็นเซลล์เม็ดเลือดต่าง ๆ รวมถึงเซลล์ไมโครเกลีย (microglia) ในระบบประสาทส่วนกลาง
เมื่อไม่นานมานี้ ในไทยก็มีเคส MLD คือเคสของ น้องเดย์ตั้น ซึ่งมีอาการเกร็งกล้ามเนื้อ มีปัญหาเรื่องการเคลื่อนไหวและรับรู้ ชักเกร็ง โดยเป็นโรคหายากระดับ 1 ต่อ 4 แสนประชากร ซึ่งเด็กส่วนใหญ่ที่เป็นและไม่ได้รับการรักษาด้วย Gene therapy จะมีชีวิตอยู่ได้ราว 2 ปี
นอกจากจะเป็นเรื่องของนวัตกรรมทางการแพทย์ที่ก้าวล้ำนำหน้าแล้ว ตัวเลขเหล่านี้ยังแสดงถึงความเป็นจริงของปัญหาในการเข้าถึงยากำพร้าในโรคที่พบยาก จึงเป็นความท้าทายของภาคส่วนที่เกี่ยวข้อง ในการจัดการนโยบายยากำพร้า ให้สอดคล้องกับบริบทที่เป็นจริง และความเหมาะสมทางการบริหาร
อ้างอิง
- 71
โฆษณา
- ดาวน์โหลดแอปพลิเคชัน
- © 2025 Blockdit
